고지혈증 약 안먹어도 된다?…유전자 교정 한번에 콜레스테롤 낮춰

하이커뮤니티매니져 0 2 05:40

유전자 교정으로 고콜레스테롤혈증을 치료하고 심장병 발병 위험을 낮출 수 있다는 임상시험 결과가 제시됐다. 게티이미지뱅크 제공

유전자 교정을 통해 고콜레스테롤혈증을 개선할 수 있다는 임상시험 결과가 제시됐다. 연구팀의 교정 기술은 심장병 발병 위험도 낮출 수 있을 것으로 추정된다.

루크 라핀 미국 클리블랜드클리닉 예방심장학과 전문의 연구팀은 유전자 교정 기술이 가장 흔한 질환 중 하나인 고콜레스테롤혈증 문제를 완화하는 데 도움이 된다는 점을 확인하고 연구결과를 지난 8일 국제학술지 ‘뉴잉글랜드 의학저널’에 발표했다.

고콜레스테롤혈증은 혈액 내 콜레스테롤 수치가 비정상적으로 높은 상태다. 혈중 콜레스테롤 수치가 지나치게 높으면 혈전(피떡)이 형성돼 혈액의 흐름이 방해를 받고 뇌졸중, 심장마비 등이 발생할 수 있다.

연구팀은 실험 참가자 15명을 대상으로 유전자 교정 기술인 '크리스퍼-캐스9 유전자가위'를 이용해 혈액 내 '나쁜 콜레스테롤'로 불리는 저밀도 지단백(LDL) 콜레스테롤과 중성지방 분자 수치를 조절하는 역할을 하는 유전자 'ANGPTL3'를 비활성화했다. LDL 콜레스테롤과 중성지방 핵심 조절자인 ANGPTL3을 억제하면 LDL과 중성지방 수치도 함께 떨어지는 것으로 알려져 있다.

실험 결과 크리스퍼-캐스9 유전자가위 치료제를 가장 고용량으로 적용받은 임상 참가자들은 LDL 콜레스테롤 분자와 중성지방 분자 수치가 모두 약 50% 감소했다. LDL 콜레스테롤 분자와 중성지방 분자의 수치가 지나치게 올라가면 심혈관질환 발병 위험이 높아지는 만큼 연구팀의 유전자가위 치료제가 심혈관질환 발생 위험을 낮출 수 있다는 점을 시사한다.

이번 임상연구는 소수 인원을 대상으로 진행됐지만 연구팀은 향후 수많은 사람들이 콜레스테롤 수치를 떨어뜨리는 약물 요법에서 해방될 수 있을 것이라고 전망했다. 라핀 전문의는 “이론적으로 보면 만성 치료가 일회성 치료로 전환되는 셈”이라고 말했다.

연구팀의 기술이 현실화되려면 앞으로 수년의 시간이 걸릴 것으로 예상된다. 환자들이 기존 만성질환 치료법 대신 유전자 교정 치료를 택할 정도로 합리적인 치료 비용이 제시돼야 한다. 지금까지 크리스퍼-캐스9 유전자 치료는 소수의 사람들에게만 적용돼왔기 때문에 대규모 사용을 통한 안전성 확인도 필요하다.

지난 5일 희귀질환 ‘트랜스타이레틴 아밀로이드증’에 크리스퍼-캐스9을 적용하는 임상시험 참가자가 사망한 바 있다. 연구팀은 “유전자 교정 치료와 사망 사이의 연관성이 확인돼야 한다”며 “크리스퍼-캐스9 치료가 치료 타깃이 아닌 부위에 유전적 변화를 일으키는지 주의 깊게 살펴봐야 한다”고 말했다.

https://m.dongascience.com/news.php?idx=75095

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8	뉴캐슬	19	9	2	8	29
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12	울버햄튼	18	6	4	8	22
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